全球首个对因治疗IgA肾病新药在国内上市，造福约500万患者

健康




年轻的肾脏病患者迎来了药物新选择。近日，中国国家药品监

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 <p>年轻的肾脏病患者迎来了药物新选择。近日，中国国家药品监督管理局批准云顶新药耐赋康（Nefecon）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。这是全球首个IgA肾病的对因治疗药物，耐赋康在中国正式获批在国内开启了IgA肾病的治疗新时代。</p>
 <p>中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%-50%，有约500万患者。耐赋康全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示：“IgA肾病是中国最常见的原发性肾小球疾病，发病年龄较轻，易进展至终末期肾病。且跟欧美人群相比，中国人群的IgA肾病患者疾病进展更快。NefIgArd研究的完整结果表明，Nefecon能保护肾功能，延缓患者进展至透析或肾移植，显著降低尿蛋白和血尿。Nefecon此次在中国的获批，让这款目前IgA肾病全球唯一对因治疗药物能更多地惠及中国患者，也为临床医生带来新的治疗选择。”</p>
 <p>耐赋康是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物，其新药上市申请也被纳入优先审评程序。耐赋康已于2021年12月获得美国FDA加速批准上市，2022年7月获得欧盟委员会附条件上市许可批准。云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们非常激动地迎来了耐赋康在中国的获批，感谢所有帮助耐赋康进入国内临床应用的科学家、医生、患者和同仁们。东亚地区尤其是中国的IgA肾病患者发病率更高、发病年龄更轻、疾病进展更快，中国有约500万患者迫切需要对因治疗的创新疗法来延缓疾病进展。耐赋康的NefIgArd 3期研究在中国人群中取得了非常积极的结果，9个月的治疗，在停药观察15个月后，仍能减少肾功能衰退达66%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭；同时还使蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的 26.9% 明显增加至57.7%，相比全球患者人群拥有更好的疗效。”</p>
 <p>“IgA肾病在亚洲高发，也是我国青壮年肾衰的主要病因之一。患者一旦进展至终末期肾脏病，将为个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担。”上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授表示，长期以来，该病一直缺乏特异性治疗方案，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市。幸运的是，在国家政策推动下，我国患者用药的绿色通道提前开启，2023年4月24日在博鳌的瑞金医院海南分院开出国内首张处方。随访中，该药物能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿。</p>
 <p>作为全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）批准的对因治疗IgA肾病的药物，耐赋康是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能延缓12.8年进展至透析或肾移植。</p>
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  文：唐闻佳<br>
   图：本报资料图<br>
   编辑：唐闻佳<br>
   责任编辑：姜澎
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全球首个对因治疗IgA肾病新药在国内上市，造福约500万患者

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