罕见病是一类发病率、患病率都很低的疾病。近年来，国家层面正加快把罕见病用药纳入基本医保目录，许多地方积极推进罕见病高值用药保障，但具体到罕见病患者个人，其支付费用仍较高，尤其是超高值药物罕见病患者的费用保障仍是难题。

正在举行的上海两会上，市政协委员、复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹提交了关于完善我市罕见病患者用药保障机制的提案。

徐虹介绍，2020年，中共中央、国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病用药保障机制”。2021年12月3日，国家医保局发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》。基本医保目录新纳入了7个罕见病药品，数量仅次于肿瘤和抗感染领域。此外，9种罕见病用药成功谈判续约。这充分体现了国家对罕见病患者这类特殊小群体的关注。据统计，截至目前有28种罕见病的58种用药已纳入国家基本医保目录。

可从临床上来看，还是有太多罕见病患者因医药费太贵，无奈只能放弃治疗。“完善罕见病用药保障是超特大城市对弱势人群的重要民生工程，体现了健康公平性，可以挽救患者生命、延长患者寿命、提高患者生存质量，许多患者还可以回归社会开展工作，具有巨大的社会效益。”徐虹说。

在徐虹看来，完善本市罕见病用药保障机制，尤其要加快建立罕见病多层次保障体系，亟需整合建立由政府支持、社会各方参与的罕见病保障专项基金。

徐虹认为可以从几点破题：首先多渠道筹集资金，简化申请使用手续，比如加快推进医保地方立法，合法优化调整地方附加基金功能，将罕见病用药保障纳入支付范围，每年按定额标准划拨至专项基金。同时也可由财政、民政、残联等相关部门给予一定补助，引导社会力量在罕见病用药保障中发挥重要作用。

其次，提高保障待遇水平，个人自付相对封顶。由于罕见病高值药物费用较高，不同患者使用量有所差异，可以采取梯度支付方式，按照自然年度，费用累积计算、分段报销。

再次，组织开展药品谈判，临床专家全程参与。“建立由临床医生、研究学者、医保政策专家等组成的市罕见病用药保障专家委员会，初步遴选罕见病用药，制定罕见病用药规范等。”徐虹说，根据多学科，尤其是临床专家论证意见，组织开展罕见病药品价格谈判，与企业建立风险共担机制。同时积极探索长三角地区罕见病高值药品联合带量采购，发挥一体化规模优势，进一步减低药品价格。

最后，建立完善管理及配套机制，高值用药不纳入绩效考核。

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