▲脐带血造血干细胞完成复苏

粘多糖贮积症II型,也称汉特（Hunter）综合征，是由于艾杜糖醛酸硫酸酯酶缺乏引起的一种遗传代谢病，患者均为男性，常被称为“粘宝宝”。来自苏州的西西（化名）就是这样一位“粘宝宝”。

2016年8月，3岁的西西因面容特殊随父母来到苏州大学附属儿童医院检查，经基因检查确诊为粘多糖贮积症II型，这一消息让西西的父母一时间不知所措。据了解，由于这种罕见先天性新陈代谢异常疾病的侵蚀，身材矮小、面容粗陋、骨骼发育不良、智力低下等症状会伴随在患儿们有限的生命里，而国内目前尚无可用于治疗的特效药。

就在西西父母一筹莫展、迷惘无助之时，血液科主任胡绍燕建议留存二胎宝宝脐带血，采用自存脐带血移植治疗西西，让他们看到了希望。据了解，脐带血移植是目前唯一可以有效治疗这一罕见病症的成熟方法，像西西这种采用亲缘脐带血救助直系亲属的情况，配型成功率更高，如果是自体脐带血移植，临床移植不需要配型，能让患者以最快的速度得到救治。此外，脐带血具有采集安全无痛、无污染、免疫原性弱、移植排异反应小、再生和修复能力强的特点。

▲“生命种子”抵达苏州大学附属儿童医院

以中国干细胞集团上海市脐带血库为例，作为国内干细胞产业的龙头企业，自成立以来，已完成超过3100例的脐带血临床移植，数量居全国之首。在接受移植的患者中，体重超过30公斤的占79.55%，年龄超过18岁的占60.09%，患者移植后五年的存活率高达58.9%，达国际先进水平。目前，脐带血移植可治疗疾病已达80多种，其中就有很多像西西这样罕见病患儿。

2017年5月，西西妈妈顺利生下二宝，并将这份异常珍贵的脐带血保存在中国干细胞集团上海市脐带血库。昨天，二宝为哥哥带来的这份象征着新生的脐带血缓缓输入到西西的体内。至此，中国干细胞集团又完成了一例自存脐带血移植。相信在不久的将来，西西将逐渐恢复健康，与弟弟一起为家人带来更多的快乐。

▲信息核对

3岁的孩童，一个刚刚开始认识世界稚嫩的年龄，一个会跟父母撒娇、会跟小朋友抢玩具、会耍小脾气的年龄。然而，一些没那么幸运的孩子，在这个无忧无虑的年龄就开始承受病痛的折磨。

胡绍燕主任呼吁，希望大家都能够珍惜这份一生只有一次的宝贵脐带血，为宝宝和家人留存一份健康保险和生命备份。同时，北京京都儿童医院副院长孙媛教授也曾呼吁大家自存脐带血，她认为：“相对于异体的移植，使用自存脐带血的自体移植拥有更多的优势。因为自体脐带血是自身的成分，不会出现移植排斥的情况，所以，它对于细胞的数量没有严格的要求。总的来说，自体脐带血移植相对于异体移植来说，花费更少，安全性更好，对于一些自身疾病应用有不可替代的优势。另外，对于家族其他的成员应用也是有很好的前景，比如同胞、父母有需要移植情况，也是有可能用上这份自存脐带血。”

*文汇独家稿件，转载请注明出处。|图：中国干细胞集团上海市脐带血库

文：陈青

编辑制作：朱颖婕

责任编辑：姜澎