如今，细胞和基因治疗已成为全球生物技术领域最为抢眼的新兴领域之一。作为一种可以替代传统疗法的新兴治疗方式，细胞和基因治疗在众多疾病，特别是在癌症、遗传疾病和传染病的治疗中展现出巨大的潜力。

为了更全面、深入的描绘基因疗法的发展图景，毕马威日前重磅发布《“一次治愈式”基因疗法》报告，详细分析了生物制药公司如何在基因疗法这一小众领域内获得竞争优势，同时在这一创新领域实现长期发展。

生物制药公司面临五大挑战

尽管开发单基因遗传病疗法非常具有科研吸引力，但这些疾病常常是罕见病，患者群体狭窄。

毕马威中国生命科学行业主管合伙人于子龙表示，公司必须了解有关目标疾病的潜在病因、生物学复杂性和自然病程，以便设计出合适的基础研究和临床方案。除了关于竞争动态、亟待满足的治疗需求以及诊疗标准的影响等常见考量外，公司还必须判断市场规模是否足以使其获得投资收益。单基因遗传病市场中的公司面临一个阻力——如何找到患者，识别和招募患者参与临床试验或治疗的难度也不容忽视。

作为一个短期的小众市场，“先发优势”在“一步治愈式”基因疗法行业表现得尤为突出，能否率先进入市场将初步决定商业上的成败。

第三个关键的问题是公司是否可以加强研发和管理能力应对未来风险，以使其营收具有长期的可持续性。“治愈”疾病可能意味着倒V字形的收入线，它会影响公司预测未来利润和现金流的能力。

考虑到该领域的复杂性和技术门槛，尽早接触并保持与患者、医疗保健提供方和支付方等关键利益相关者的密切联系和沟通是一个重要问题。因为这将影响到基因疗法的监管审批、推广、支付等方面。

于子龙表示，开发和推出“一步治愈式”基因疗法与推出传统的小分子药物甚至是大多数生物制药公司习惯的生物制剂有着根本的不同。因此，建立适当的团队至关重要。

双管齐下，收购与合作增强市场竞争力

尽管存在不确定性和种种挑战，基因疗法领域仍持续获得投资方和生物制药公司的大量投资，但投资策略各有不同。

一些大型生物制药公司正倾其所有，将数十亿美元投入到并购目标中。于子龙表示，这一战略是基于平台的估定价值，及其在长期研发技术方面的益处，而不是基于任何短期的收入机会。然而，在收购之后，大型生物制药公司在整合创新目标方面并非始终能获得良好的执行效果。公司必须在管理和控制收购相关风险和不压制创新这二者之间取得良好的平衡。

资金较少的小公司也在不断进入这一领域。这些公司意识到，面对基因疗法对其产品组合带来的竞争威胁，同时考虑到同大型制药公司相比其资金能力有限，采用合伙经营的方式可能比彻底并购更有意义。

基因疗法的发展更需要长期主义

鉴于基因疗法在开发、制造和商业化方面的挑战，于子龙表示，“积极审慎，分散投资，坚持到底，追求长期成功”或是更符合当前行业实际的投资经营策略。

在这一领域中，新的方式和传递技术不断涌现，目前仍有许多其他核酸技术在不断发展，例如反义寡核苷酸、信使核糖核酸、核糖核酸干扰以及其他方式，这些技术都将同“一步治愈式”基因疗法展开竞争。因此，对大多数公司来说，应该在基因疗法市场中采取更加谨慎的方法。

于子龙认为，“一步治愈式”基因疗法在短期内可能只是一个小众市场。因此，公司需要高度重视从何处着手以及如何着手的问题，以获得长期的成功。

作者：唐玮婕

编辑：杨柳

责任编辑：戎兵

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